BCD-180: антитела для удаления аутоагрессивных T-клеток

[Лукьянов Сергей]

Насколько я понимаю, это не точно, это требование минздрава, - раз лечить планируют В27+ , то и проверяйте на таких же. Ну это если лекарство для женщин, то и проверяйте на женщинах. ) Думаю не надо в этом глубокого смысла искать, просто бюрократия в действии, проще сделать чем спорить. Хотя это осложнит работу, поскольку труднее будет набрать испытателей.

[YTER]

В дополнение к вопросу выше. Действительно, поскольку ген весьма специфический и о его наличии обычно знают только те, у кого было подозрение на ББ или уже подтверждена ББ (или была проверка на другие аутоиммунные заболевания), то, надо полагать, вначале по объявлению, как обычно, наберут какое-то количество подходящих желающих (как я понимаю, в большинстве своем это люди, которые регулярно и так участвуют в разных испытаниях), возьмут у них анализ на наличие гена и затем включат тех, у кого он имеется.

Возникает вопрос: насколько все же научная группа, которая занимается разработкой препарата, считает уже окончательно и 100% подтвержденным фактом, что именно наличие этого гена (у В27+ пациентов с ББ) является все же фундаментальным триггером заболевания? Да, все знают, что всегда именно так и считалось, но 100% доказательств ведь раньше не было. Имеем ли мы их сейчас? Ведь есть и небольшая часть пациентов с ББ, но без В27. Не говоря уже про ряд других странностей, например, до сих пор (насколько я знаю) так до конца и не выясненный механизм смягчения симптомов ББ от всем известного сульфасалазина, который вообще как-то воздействует на флору в кишечнике и изначально под проблемы ЖКТ и создавался. Если где-то я не точен - сори, подправьте.
Вопрос действительно интересный, ведь как мы знаем, разрабатываемое лекарство отключает только те "плохие" клетки, которые завязаны на этот ген.

[Лукьянов Сергей]

Т Клетки, несущие рецептор, который ассоциирован с заболеванием, и против которого работает специфично созданное антитело, мы нашли только у В27+ пациентов. Какие клетки повинны в заболевании у В27- пациентов мы не знаем, пока идентифицировать не удалось, к сожалению. Поэтому лечить планируется этим препаратом только В27+ , и поэтому их набирают в группу.

[АндрейTsym]

Сергей Анатольевич такой вопрос, а нельзя ли использовать для поиска иммунных клеток, вызывающих аутоиммуные заболевания метод исключения. К примеру взять определенное кол-во пациентов, разделить их на 30 групп, у каждой группы убить свою 1/30 часть иммунитета, тем самым выявив сектор ответственный за развитие болезни. И далее уже искать плохие клетки в меньшей группе и т.д.

[Лукьянов Сергей]

Прекрасное предложение! Но нереально для реализации по нескольким причинам.
1. Создание каждого допущенного к клиническим испытаниям антитела - это огромный труд и большие деньги. Никто не будет наудачу проводить создание 30 терапевтических антител!
2. Никто никогда не даст ставить такой эксперимент на людях, а на животных это бесполезно.
3. Нет никакой уверенности, что при других заболеваниях будет так строго соблюдаться правило привязки патогенных клеток к одному семейству. Это скорее исключение для болезни бехтерева, и связано это как раз с тем, что 95% больных имеют В27+ фенотип. Других подобных заболеваний, четко связанных с одним видом антигенпрезентирующих молекул большлго комплекса гистосовместимости не описано, а значит там будет сложнее картинка. Возможно вообще не будет привязки к конкретным семействам Т рецептора.

[yar]

Кстати обратил внимание на то, что похожие работы идут. В частности учёными из германии в клинике Шарите. Есть ролик и статья которая вкратце описывает суть, она на немецком но можно прогнать переводчик.

https://www.zeit.de/campus/angebote/for ... von-rheuma

Ролик с демонстрацией сути - https://www.youtube.com/watch?v=VJtefSL6E9g

[Лукьянов Сергей]

Спасибо! Но там очень мало информации... надеюсь что работы ведутся в правильном направлении, нужно об’единение усилий ученых всего мира, что бы достичь результата значимого для практики! Вот поле для бесконечного сотрудничества и дружбы)

[Cyrios]

Ни в коем случае не умаляя НЕОЦЕНИМЫХ заслуг Сергея Анатольевича, я хочу все-таки вернуться к теме коммерциализации разработки, которая не дает мне покоя.

Вот, допустим, все мы дождемся и препарат пройдёт успешно все стадии КИ, получит допуск на рынок и окажется, что «рыночная» стоимость его дозы в разы (или может даже десятки раз) выше дозы ФНО- или ИЛ-блокатора.
То есть сейчас огромное количество пациентов в ситуации, когда даже ГИБП не всегда возможно получить (и, разумеется, приобретать за свои средства), а уж о более дорогом препарате и говорить не придется.

Или, например, окажется, что Биокад попросту не располагает производственными мощностями для выпуска препарата в необходимом хотя бы даже для внутреннего рынка количестве (это, кстати, также неизбежно дополнительно подстегнет его стоимость), а кроме того, в надежде окупить участие в разработке Биокад, например, поставит приоритет на экспорт и наш Минздрав его толком и не увидит даже.

Так что я препарат тоже очень жду, конечно, как любой пациент с нашим кошмарным недугом.
Но какое-то у меня все менее радужное настроение, когда я думаю об этих аспектах...

Возможно, Сергей Анатольевич, вы располагаете данными о каких-то коммерческих планах Биокада в отношении вашей разработки? Или хотя бы о каком-то "эстимейте" стоимости одной дозы?

Разумеется, я понимаю, что вы далеки от этих вопросов совершенно. Но спросить, понятное дело, больше нам попросту не у кого.

[Cyrios]

И еще такой, может быть, совсем уж «отмороженный» вопрос...

Сергей Анатольевич, как вы полагаете, могут ли биохакеры, заполучив в распоряжение дозу препарата, методом «реверс-инжиниринга» воссоздать в подпольных условиях аналогичную молекулу вместе со средствами ее доставки?

[Лукьянов Сергей]

По первому вопросу - Вы забыли еще вероятность того, что на завод по производству антител неожиданно рухнет метеорит, и что тогда будет надо тоже продумать!) Но если серьезно, мы живем в мире, который невозможно предсказать и просчитать, поэтому приходится действовать в условиях неопределенности, решая задачи по мере поступления и в об’еме своих возможностей. Сейчас задача пройти через клинические испытания, далее займемся доступностью, если клинические испытания будут успешны.

По второму вопросу - зачем какие то хакеры-шмакеры. Антитело запатентовано, то есть структура опубликована и доступна всем желающим. Если кто станет производить сам, без лицензии, биокад подаст в суд, это будут уже проблемы его бизнеса. Крупные компании вряд ли станут воровать, а в лаборатории много вещества не наработать, нужен завод, так что я не вижу здесь проблем. Да и если кто то еще будет производить, что в этом для нас то плохого?

[olgab]

Сергей Анатольевич,поздравляем Вас с Днем Российской науки!РасскажИте нам что-нибудь хорошее!

[Лукьянов Сергей]

Спасибо за поздравления!
Первый доброволец получил первую дозу! Пока полет нормальный!!!

[olgph]

Круто! Очень ждем для больных!

[АндрейTsym]

По ссылке обьявление по теме:
https://m.vk.com/wall-33877986_272523

[alex_m]

Сергей Анатольевич можете примерно оценить минимальное и максимальное время выхода лекартства для потребителя (понятное дело если все испытания пройдут хорошо ), это как я понимаю три этапа должно пройти + регистрация, видимо лет 5?